폐색성 비대성 심근병증 치료제, 캄지오스 복용 후기

오늘은 그동안 치료 불가의 영역으로 여겨졌던 폐색성 비대성 심근병증이라는 희귀질환의 최초 치료제인 퍼스트 인 클래스(First-in-Class) 약물 캄지오스에 대한 설명과 복용 이후 변화에 대하여 말씀드리고자 합니다.

 

 

1) 폐색성 비대성 심근병증이란

폐색성 비대성 심근병증(obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy, oHCM)은 심장에서 전신으로 혈액이 나아가게 하는 이완 작용에 문제가 생겨 혈액의 흐름을 차단하거나 감소시키는 질환입니다.

 

증상으로는 숨이 차고 가슴에 심한 통증을 느끼며, 어지러움을 느껴 실신, 급사에 이르기까지 합니다.

 

폐색성 비대성 심근 병증의 증상과 주의점

 

 

 

2) 캄지오스의 원리

캄지오스는 마이오신(액틴과 함께 심장근육의 수축과 이완을 담당하는 구조체)이라는 심장 근육 내 구조에 직접적 영향을 미쳐 그동안 제대로 이완되지 못해서 문제가 발생하였던 심장의 이완 작용을 도와 정상적으로 혈액순환이 될 수 있도록 합니다.

 

이는 마이오신과 액틴의 과도한 결합에 직접적으로 작용하는 것으로, 캄지오스를 복용할 경우 좌심실 유출로 폐색을 개선하고 과도한 심장 수축을 정상화시킵니다.

 

실제로 임상 진행과정에서 캄지오스를 복용한 환자가 복용하지 않은 환자 보다 심장 기능과 운동 능력에서 2배 이상 개선되었으며, 지난해 유럽심장 학회에서는 캄지오스의 등장으로 9년 만에 가이드라인을 업데이트했습니다.

 

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3) 캄지오스 복용 후기

**** 지극히 주관적인 견해로 환자의 연령, 질환의 양상 등에 따라 조금씩 편차가 있을 수 있습니다***

 

가족 중 한 명이 폐색성 비대성 심근병증을 앓고 있어 올해 초부터 캄지오스를 복용하기 시작했습니다.

 

우선 결론만 말씀드리면 수치상으로 좌심실 유출로(LVOT, Left Ventricular Outflow Tract) 압력차가 30mmHg 이하로 개선되었으며, 운동 후 LVOT 폐색 지표도 크게 감소하였습니다.

(LVOT 압력차가 50mmHg 이상일 경우에는 수술이 고려됩니다.)

 

캄지오스 복용 전에는 계단은 고사하고 평지를 걷는 것은 물론 앉아서 숨 쉬는 것조차 힘들어서 가슴을 부여잡고 주저앉기 일쑤였지만, 현재는 가벼운 운동도 즐길 만큼 병세가 많이 호전되었습니다.

 

복용 초기 약 4주간은 여전한 흉통과 호흡곤란을 호소하기도 했지만, 5주차부터 급격하게 증상이 완화되었고 이는 육안으로도 확인할 수 있을 정도였습니다.

 

 

캄지오스는 급사에 대한 두려움을 안고 살아가야 했던 폐색성 비대성 심근병증 환자와 그 가족들에게 동아줄이나 다름없을 정도로 대체 불가능한 치료제입니다.

 

다만, 아직까지 급여에 등재되지 않은 상태이기 때문에 비보험으로 사회 초년생 한 달 급여에 해당하는 약 값을 부담해야 하고, 결국 환자뿐만 아니라 가족 전체의 경제적 부담으로 이어지고 있습니다.

 

이는 폐색성 비대성 심근병증이 50% 확률로 유전된다는 점을 감안할 때 같은 질환을 앓고 있는 가족 중에서도 일부는 경제적 이유로 시도조차 할 수 없다는 것을 의미합니다.

 

지난 4일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했지만 앞으로 건강보험공단과 가격 협상, 건강보험정책심의위원회에서 지원범위 등을 결정해야 하는 절차가 남아 있습니다.

 

 

지난해 정부가 발표한 혁신신약 기준을 충족하는 캄지오스가 모쪼록 급여에 등재되어 많은 환자들이 혜택을 받을 수 있는 날을 기다려봅니다.

   - 혁신신약 기준 : ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간의 상당 기간 연장 등 임상적으로 유의미한 개선이 입증된 경우 ▲식약처 GIFT(우선심사 대상 지정)-미국 FDA 획기적 의약품 지정(BTD)-유럽 EMA 신속심사(PRIME)로 허가된 경우 등